Parkinson : la thérapie cellulaire ouvre de nouveaux espoirs

La maladie de Parkinson affecte aujourd’hui plus de 10 millions de personnes dans le monde. Marquée par la dégénérescence progressive des neurones dopaminergiques, elle entraîne des troubles moteurs et cognitifs handicapants. Si les traitements actuels soulagent certains symptômes, ils ne ralentissent pas la progression de la maladie. Face à cette limite, une approche prometteuse émerge : la thérapie cellulaire.

Comment la thérapie cellulaire pourrait changer la donne

La thérapie cellulaire vise à remplacer les neurones détruits en injectant de nouvelles cellules capables de restaurer la production de dopamine. Deux grandes stratégies sont actuellement explorées :

• Les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) : obtenues à partir d’embryons, elles offrent une capacité de différenciation élevée.
• Les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) : reprogrammées à partir de cellules adultes, elles contournent les enjeux éthiques liés aux embryons.

Dans les deux cas, les cellules sont différenciées en neurones dopaminergiques avant d’être transplantées dans le cerveau du patient.

Les résultats encourageants des premiers essais cliniques

Les résultats publiés récemment sont très prometteurs. Un premier essai mené au Japon, utilisant des CSPi, a montré une amélioration significative des scores moteurs chez plusieurs patients. Aucun effet indésirable majeur n’a été observé, ce qui confirme la sécurité de l’approche.

Aux États-Unis, un essai utilisant des CSEh a également obtenu des résultats positifs. Les patients transplantés ont montré une production accrue de dopamine, associée à une amélioration de leurs capacités motrices. À ce jour, aucune prolifération tumorale ni rejet immunitaire grave n’a été signalé, ce qui renforce l’optimisme des chercheurs.

Concrètement, certains patients ont vu leur score d’évaluation motrice s’améliorer de près de 50 % en un an. Cette avancée pourrait transformer la prise en charge de la maladie dans les années à venir.

Questions éthiques et défis techniques

Malgré ces résultats, plusieurs défis demeurent. D’abord, l’utilisation de cellules embryonnaires soulève des questions éthiques importantes dans plusieurs pays. Les CSPi offrent une alternative plus acceptable, mais leur production reste coûteuse et techniquement complexe.

Ensuite, la fabrication de lots homogènes de neurones dopaminergiques à grande échelle représente un enjeu majeur pour envisager une démocratisation du traitement. La stabilité génétique, la survie des cellules transplantées et leur intégration fonctionnelle dans le cerveau doivent également être optimisées.

Perspectives pour l’avenir

De nouveaux essais cliniques de phase 3 sont en préparation afin de confirmer l’efficacité sur de plus grandes cohortes de patients. Si ces essais s’avèrent concluants, une première thérapie cellulaire contre Parkinson pourrait être approuvée d’ici quelques années.

Au-delà de la maladie de Parkinson, ces avancées ouvrent aussi des perspectives pour traiter d’autres maladies neurodégénératives, comme la sclérose latérale amyotrophique ou certains types de démences.

Conclusion : un espoir crédible mais encore fragile

Les thérapies cellulaires marquent une étape décisive dans la lutte contre Parkinson. Elles offrent un espoir tangible de réparation du cerveau, là où les traitements classiques ne font que compenser les symptômes.

Cependant, la route reste semée d’embûches. Il faudra valider l’efficacité à long terme, réduire les coûts et répondre aux questions éthiques pour rendre ces thérapies accessibles au plus grand nombre. Pour autant, l’espoir est bien réel : pour la première fois, il est possible d’envisager une approche qui traite la cause profonde de la maladie.

Sources :
https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y